En el panorama en constante evolución de la ciencia médica,una nueva frontera está siendo trazada por una startup italiana,que está liderando una nueva clase de medicamentos basados en ARN. Estas terapias innovadoras están preparadas para revolucionar el tratamiento de cánceres intratables y trastornos genéticos,ofreciendo nueva esperanza donde los métodos tradicionales han fallado. El potencial de las terapias basadas en ARN para transformar la atención médica es inmenso,particularmente en oncología,enfermedades raras,enfermedades infecciosas y trastornos neurodegenerativos. Estos tratamientos aprovechan el ácido ribonucleico (ARN) para alterar la expresión génica o la producción de proteínas,un método que está ganando una tracción significativa entre las empresas biofarmacéuticas y biotecnológicas. La creciente demanda de medicina personalizada y la capacidad de estas terapias para abordar necesidades médicas no satisfechas están impulsando inversiones sustanciales en este campo. Según Technavio,se proyecta que el mercado global de terapias basadas en ARN se expandirá en $1.26 mil millones para 2028. Varias clases de terapias con ARN están en desarrollo,incluyendo ARN mensajero,ARN de interferencia pequeña y aptámeros. Añadiendo a este campo en expansión hay una nueva categoría desarrollada a través de la investigación italiana,que lleva a la creación de Aptadir Therapeutics. Esta empresa biotecnológica se especializa en terapias basadas en nuevos inhibidores de ARN conocidos como ARN que interactúa con DNMT (Dir),dirigidos a tratar cánceres intratables y trastornos genéticos. El lanzamiento de Aptadir,la primera inversión de la empresa conjunta Extend,fue anunciado por Giovanni Amabile,el presidente ejecutivo y CEO interino. Amabile explica que han transformado una clase específica de ARN en aptámeros,posibles medicamentos,basados en el descubrimiento de la hematóloga italiana Annalisa di Ruscio,profesora asistente en la Escuela de Medicina de Harvard y cofundadora de Aptadir con Vittorio De Franciscis del CNR. Su investigación,publicada en 2023 en Nature Communication,reveló un mecanismo celular que defiende contra el desarrollo del cáncer al bloquear la metilación de genes supresores de tumores. Cuando estos genes son metilados,la proliferación celular no se controla,lo que lleva a la progresión del cáncer. Este descubrimiento llevó al desarrollo de un medicamento dirigido al síndrome mielodisplásico,una condición con un alto riesgo de leucemia mieloide aguda. El mismo mecanismo también está presente en algunos trastornos genéticos raros,como el síndrome de X frágil,que actualmente carece de tratamiento. Aptadir ha desarrollado otra molécula dirigida a este gen específico,actuando como un escudo contra las proteínas metilantes. El principal desafío para las empresas biotecnológicas en este campo es dirigir específicamente el tejido involucrado en el proceso patológico. Aptadir está abordando esto mediante la ingeniería de nanopartículas lipídicas para reconocer la superficie de las células objetivo,avanzando en dos líneas de investigación:una centrada en inhibidores de metilación y la otra en crear un vehículo de entrega para el medicamento. Amabile señala que la tecnología de ARN podría reemplazar gradualmente la terapia génica,ya que es más segura sin la necesidad de vectores virales,y las terapias con ARN son más rentables y rápidas de producir industrialmente. Aptadir ha asegurado $1.6 millones en financiamiento pre-semilla de la empresa conjunta Extend para optimizar su primera molécula,Aptadir Ce-49,antes de los ensayos clínicos. Amabile concluye que los inhibidores Dir son altamente selectivos,estables,no tóxicos y tienen el potencial para diversas aplicaciones terapéuticas. La empresa apunta a recaudar 10-15 millones de euros para avanzar el medicamento en el desarrollo clínico.

Perspectivas Las terapias basadas en ARN representan un cambio significativo en los paradigmas de tratamiento médico,ofreciendo enfoques dirigidos y personalizados a enfermedades complejas. La capacidad de modular la expresión génica y la producción de proteínas abre nuevas vías para tratar condiciones previamente consideradas intratables. El desarrollo de terapias con ARN es un testimonio del poder de la colaboración interdisciplinaria,combinando conocimientos de biología molecular,genética y farmacología.

Oportunidades El campo en expansión de las terapias basadas en ARN presenta numerosas oportunidades:1. Desarrollo de medicina personalizada adaptada a perfiles genéticos individuales. 2. Expansión en nuevas áreas terapéuticas,incluidas enfermedades infecciosas y neurodegenerativas. 3. Colaboración entre empresas biotecnológicas e instituciones académicas para acelerar la investigación y el desarrollo. 4. Oportunidades de inversión en empresas biotecnológicas emergentes especializadas en terapias con ARN. 5. Avances en sistemas de entrega,como nanopartículas lipídicas,para mejorar la eficacia y especificidad de los tratamientos basados en ARN.